Receptorul antigen himeric sau terapia cu celule CAR-T poate fi un "tratament curativ" pentru leucemia limfocitara cronica, au transmis cercetatorii care au vorbit despre aceste descoperiri intr-o conferinta de presa din aceasta saptamana. Leucemia limfocitara cronica reprezinta aproximativ un sfert din cazurile noi de leucemie.
In lucrarea prezentata de cercetatori este descrisa monitorizarea timp de 10 ani a primilor pacienti tratati cu celule CAR-T, celule T modificate cu receptorul antigen himeric, care este "prima terapie celulara realizata din sistemul imunitar al pacientului", a declarat dr. Carl. June, unul dintre autorii studiului si imunolog specializat in problemele cauzate de cancer de la Universitatea din Pennsylvania.
June a spus ca pe baza rezultatelor acestui studiu "putem concluziona acum ca celulele CAR-T pot vindeca de fapt pacientii cu leucemie".
Celulele CAR-T sunt un tratament de imunoterapie conceput pentru a trata leucemia prin valorificarea propriului sistem imunitar al organismului pentru a viza cancerul. Terapia trimite celulele imune ale pacientului la un laborator pentru a fi modificate genetic folosind un virus si ofera celulelor capacitatea de a recunoaste si ucide sursa cancerului, potrivit CNN.
"Remisie sustinuta"
Noul studiu, publicat miercuri in revista Nature, descrie doua faze distincte prin care au trecut pacientii. Ei au avut o faza initiala reprezentata de celule CAR-T CD8+ sau CD4-CD8 care exprima un marker numit Helios si apoi o trecere intr-o faza de remisie pe termen lung dominata de celulele CAR-T CD4+.
"Celulele T CAR au ramas detectabile la mai mult de zece ani dupa perfuzie, cu remisie sustinuta la ambii pacienti", au scris cercetatorii.
Cercetatorii - de la Universitatea din Pennsylvania si de la Institutul Novartis pentru Cercetare Biomedicala din Cambridge - au studiat celulele T de lunga durata la cele doua persoane cu leucemie care erau in remisie completa in 2010, dupa ce au fost perfuzate cu celule CAR-T. Cei doi au ramas in remisie la mai bine de 10 ani dupa perfuzie, au observat cercetatorii.
Dr. oncolog David Porter, autor al studiului, a spus aceste terapii au devenit mai sigure de-a lungul anilor si sunt administrate la sute sau mii de oameni pe an, dar a subliniat ca acest tip de imunoterapie poate avea efecte secundare grave.
Un efect secundar este sindromul de liza tumorala, "un fenomen in care omori un numar mare de celule canceroase in acelasi timp si acestea isi varsa continutul in sange, iar asta ii poate imbolnavi pe oameni", a spus el. Sindromul de liza tumorala poate provoca anomalii electrolitice si leziuni ale rinichilor.
Un alt efect secundar este sindromul de eliberare de citokine, care da oamenilor un sindrom sever asemanator gripei, cu febra foarte mare, greata, varsaturi si dureri musculare si articulare.
"Poate evolua spre o tensiune arteriala foarte scazuta, probleme de respiratie cu scurgeri de lichid in plamani", a spus Porter.
Al treilea efect secundar major este o toxicitate neurologica, care duce la dificultati de a vorbi sau de a gandi clar. In unele situatii, oamenii pot intra in coma sau pot face convulsii, potrivit lui Porter, dar majoritatea cazurilor se rezolva de la sine.
O "intelegere mai profunda"
Pentru noua cercetare, June a lucrat cu dr. Joseph Melenhorst in cadrul unui laborator in care s-a studiat evolutia bolii la persoanele care au fost tratate cu celule CAR-T.
"Am reusit sa izolam si sa analizam celulele cu noi tehnologii si ni s-a oferit o intelgere foarte buna asupra mecanismului bolii si a raspunsului ambilor pacienti", a declarat Joseph Melenhorst, de la Universitatea din Pennsylvania.
Unul dintre cei doi pacienti este Doug Olson. El a fost diagnosticat cu leucemie limfocitara cronica cand avea 49 de ani. El a povestit ca dupa sase ani de tratament si chimioterapie, maduva sa osoasa era afectata in proportie de 50%.
Prima perfuzie de celule CAR-T i-a fost facuta in septembrie 2010.
"In 2010, nici nu ne-am gandit ca aceasta ar fi o terapie curativa. In acest moment insa, la 10 ani, nu mai sunt celule leucemice si inca avem celulele CAR-T care tin sub control leucemia reziduala", a spus dr. Carl June.
