Aceasta autorizatie „va raspunde unei nevoi medicale necesare pentru peste 10.000 de copii din Statele Unite”, a declarat intr-un comunicat Theresa Kehoe, oficial al Agentiei americane pentru alimente si medicamente (FDA).
Tratamentul, comercializat de laboratorul BioMarin sub denumirea de Voxzogo, se administreaza sub formei unei injectii subcutanate o data pe zi.
El este autorizat pentru copiii cu varsta peste cinci ani atinsi de acondroplazie, cea mai frecventa forma de nanism, si care pot creste in continuare.
Acondroplazia este o boala genetica care apare la 1 din 15.000 pana la 40.000 de nou-nascuti din intreaga lume. Inaltimea medie a unui adult cu acondroplazie este de aproximativ 1,2 metri.
Tratamentul, testat timp de un an
Tratamentul a fost testat timp de un an intr-un studiu clinic la care au participat 121 de peroane cu varste cuprinse intre 5 si 14 ani, dintre care unele au primit produsul BioMarin, iar altele un placebo. Participantii care au primit tratament au crescut in medie cu 1,57 centimetri in plus fata de cei care au primit un placebo, a precizat FDA.
Cele mai frecvente reactii adverse au fost o reactie la locul injectarii, varsaturi si hipotensiune arteriala, arata sursa citata de Agerpres.
„Mai mult de un deceniu de cercetare stiintifica a condus la descoperirea medicala pe care o reprezinta Voxzogo”, a declarat Jean-Jacques Bienaime, director general al BioMarin, intr-un comunicat.
Tratamentul ar urma sa fie disponibil in Statele Unite intre mijlocul si sfarsitul lunii decembrie, potrivit companiei.
El este deja autorizat in Uniunea Europeana din aceasta vara si se afla in curs de examinare in Japonia, Brazilia si in Australia, potrivit BioMarin.